La FDA aprobó un nuevo medicamento para frenar la ELA, tras un reclamo del que participó Esteban Bullrich
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó hoy el fármaco que el exsenador Esteban Bullrich reclamó para frenar la Esclerosis Laterial Amiotrófica (ELA), que padece hace aproximadamente un año. Se trata del medicamento que tiene el nombre científico AMX0035, y que se comercializará en ese país como Relyvrio.
Según informó hoy The New York Times, el organismo aprobó el fármaco a pesar de que los análisis realizados por los revisores del organismo concluyeron que aún no hay pruebas suficientes para certificar que podría ayudar a los pacientes a vivir más tiempo, a disminuir la velocidad en la que pierden funciones como el control de la musculatura, el habla o la respiración sin asistencia.
En este sentido, la agencia decidió dar luz verde al medicamento y no esperar dos años por los resultados de un gran ensayo clínico. No obstante, citaron datos que muestran que el tratamiento es seguro, para pacientes con una enfermedad que a menudo causa la muerte dentro de dos a cinco años.
Pacientes, entre ellos Bullrich, y expertos, han instado a la agencia a aprobar el fármaco de Amylyx por su relativa seguridad y la expectativa de aumentar la supervivencia.
A principio de mes, un panel de la FDA votó 7 a 2 a favor del fármaco oral, AMX0035, al mencionar la necesidad insatisfecha de más tratamientos contra la afección neurodegenerativa comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig. El voto positivo se produjo unos cinco meses después de que el mismo panel se negara a recomendar la aprobación por parte de la FDA, apuntando a la falta de datos “sustancialmente persuasivos” de un ensayo en fase media que demostraba la eficacia del fármaco contra la ELA.
La FDA, en general, requiere dos ensayos clínicos, mayoritariamente de fase 3, que son más grandes y extensos que los estudios de la fase 2. Para enfermedades graves con pocos tratamientos, la agencia puede aceptar un solo ensayo, y datos de confirmación adicionales. En este sentido, el camino de Relyvrio para ser aprobado fue algo inusual: los datos provienen solo de un ensayo de fase 2 en el que 137 pacientes tomaron el medicamento o un placebo. Además, se recopilaron los resultados de un estudio de extensión, en el que se siguió a algunos pacientes después de que terminara el ensayo, cuando estaban tomando conscientemente el medicamento.
El exsenador ya el 13 de junio pasado había señalado que Canadá había aprobado el uso del medicamento. E instaba a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) a autorizar la droga en el país.
Cómo surgió
Relyvrio fue concebido por Justin Klee y Joshua Cohen cuando eran estudiantes de pregrado en la Universidad de Brown. Propusieron la combinación de taurursodiol, un suplemento que a veces se usa para regular las enzimas hepáticas, y fenilbutirato de sodio, un medicamento para un trastorno pediátrico de la urea. Los estudiantes estimaron que esta unión podría proteger las neuronas del cerebro, al prevenir la disfunción de dos estructuras en las células: las mitocondrias y el retículo endoplásmico, y con ello contrarrestar el daño de enfermedades como la ELA. Más tarde, fundaron una pequeña empresa en Massachusetts, Amylyx Pharmaceuticals.